研究称「集采中选仿制药疗效和安全性与原研药相当」，这一研究的靠谱程度如何？

Rose

2021年6月，受国家医保局的委托，首都医科大学宣武院牵头全国16个省29家医疗机构对第二、三批国家组织集采的23个代表性品种，开展了临床疗效和安全性的真实世界研究，两年来，共评价了38个厂牌的中选仿制药。研究结果显示，中选的仿制药临床疗效和安全性与原研药相当。
国家医保局：集采中选仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当
原论文：


论文原文：

原文地址：https://www.zhihu.com/question/627737942

继续前进

这是一条价值三块钱的回答，没错，因为我花了三块钱在知网上买了原文。


我也是很好奇，按理来说评估原研药和仿制药的疗效+安全性需要做头对头双盲RCT。
但众所周知这种RCT就是碎钞机，没有药企牵头根本无法开展，集采药才几毛几分的利润根本不可能去做。

看了一遍论文，这项研究的方法还是挺有意思的，简单来说就是去电脑里调电子病历。比如要比较国产降脂药和原研药的区别，那就把吃这些药的人数据都找出来，疗效就是看病历里的血脂，安全性就是看病历里的肝功能、肌酸激酶等等，省时省钱省力。
研究结果当然看起来还算靠谱，数据挺美的，但最真实的结果如何还得等哪位大佬掏钱做RCT。

队长是我

我记得当年学药理学的时候，老师说过，一个药如果没有副作用，也就没有治疗作用。（这话当时是点评某些号称没有副作用的中成药）。

队长是我

他们说一致就一致吧，好像说了不一致，大家就有的选一样。做这些活就是为了论证这个方案是合理的，但证明做的越多，反过来就是说这个方案不靠谱的可能性越大，所以需要有个不断证伪的过程。
但是肝肾功能不会说谎。
上次医保已经把检验检查项目列入重点关注列表了，上级口头传达的是没有肝病既往史的人不可以开肝功能检查，不然就可能涉及“收费问题”，要问责到人。
但我这个人胆小又头铁的，没做肝肾功能检查，我连药都不敢用，生怕先用药以后，后面有肝功能异常的话，说不清是入院时本身有异常（比如长期吃他汀类药物的老年人），还是入院后药源性肝损伤。好在不是啥急危重症科室，可以做到非必要不输液，非必要不用药。
我个人拙见，这个方案有个奇怪的脑回路。好像就是他们觉得节约的怡宝资金越多，越能保证群体健康。但是保障群体健康就是要实打实的花钱啊，为什么要把结余当做唯一的KPI呢？

我可没有删评论的习惯……

同花顺

其实我一直觉得，大面上看，集采是好的，因为以极其低廉的价格，提供了70分的药物，让很多确实买不起药的人至少得到了最基本的药物治疗保障，肯定是好的
但是您要硬说这是100分的药，所以不给其他人自主选择100分的贵一点的原研药物，就有点过了

大力水手

谢邀。
提供一个视角，我们选取一个药作为观察对象，比如阿托伐他汀钙。
本次公开发表的《国家集中带量采购中选药品疗效与安全性的真实世界研究》中[1]指出，集中带量采购前，阿托伐他汀钙片的不良反应上报率为0.025%，集中带量采购后，不良反应上报率为0.032%（P=0.002）。


在前文中，我们可以看到，阿托伐他汀这组，一共入组了14923例患者。


按照这个数字，我们可以得出，在14923例使用阿托伐他汀的患者中，集采后，一共报告了4.77例不良反应（5是不对的，5/14923=0.00034）。当然按照文中叙述，在计算时将用药人数转换为理论用药人数，理论用药人数小于实际用药人数，因此不良反应报告例数应该还小于4.77这个数。
而我们翻阅某进口品牌阿托伐他汀钙片说明书，里面写道：
在本品与安慰剂对照临床试验中，不考虑因果关系情况下，发生率>2%的不良反应有：
鼻咽炎（8.3%）、关节痛（6.9%）、腹泻（6.8%）、四肢痛（6.0%）、泌尿道感染（5.7%）、消化不良（4.7%）、恶心（4.0%）、骨骼肌痛（3.8%）、肌肉痉挛（3.6%）、肌痛（3.5%）、失眠（3.0%）、咽喉痛（2.3%）。
该品牌阿托伐他汀钙片说明书中，还报告了很多其他不良反应、不良事件等，严重的比如Steven-Johnson综合征（SJS）、横纹肌溶解、肝酶升高等。
而我们关于集采药的这一项真实世界研究中，关于阿托伐他汀的不良反应，报告率低于0.1%。当然，这不一定代表着我们的研究隐瞒了不良反应的数据。而因为国内本来对药品不良反应重视程度就不太够。本来阿托伐他汀钙片这种药就是给患者带回家长期口服的，很多患者口服过程中未必注意监测相关指标，出现一些肌痛、咽喉痛这种不适，也不会觉得跟药物有何关系，忍一忍就过去了。但是，对于医学研究的设计者来说，涉及药物安全性的研究，不能仅仅只是靠访问患者，有的研究就是打个电话问问患者吃了药有没有什么不舒服，没有，好的，没有不良反应。将近15000例阿托伐他汀服用者中，只报告了不足5例不良反应，这个数据被大大低估了。并不是我们这项研究样本量小，人家那个报告8.3%鼻咽炎的研究，只纳入了8755名患者。
对于医学研究来说，涉及药品安全性的问题，都需要专门设计指标，主动监测不良反应，不能单纯依靠患者主动上报。这系列研究中其他药品不良反应报告率，也基本都在1%以下，绝大多数甚至都不到0.1%，与15%的药品不良反应理论发生率相去甚远。
所以我还是相对认同这篇文献发表的结论。本研究探索了集采中选仿制药疗效、安全性评价方法，研究结果为集采药品评价、管理和政策推进提供了参考。即本研究是为进一步研究提供探索和线索，而不是一下就得出这个比那个好，什么什么已经遥遥领先的结论。