“基因剪刀”引领生物医学革命

检验之星

几千年来，人类一直在改造大自然。现在，有了被誉为“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因组编辑技术，人类有望以前所未有的能力改造自身。这项技术问世仅３年，就已被全世界生物医学实验室和制药企业广泛应用。科研人员相信，在ＣＲＩＳＰＲ的推动下，一场生物医学领域的革命正在到来。

基于ＣＲＩＳＰＲ展现出的巨大能力，美国《科学》杂志在２０１２年和２０１３年两次把它评为十大突破，今年更是把它选为“年度头号突破”。关于这项技术的历史定位，斯坦福大学生物伦理学家汉克·格里利对《纽约客》杂志说，它是“遗传学里的福特Ｔ型车”，“福特Ｔ型车不是第一辆小汽车，但它改变了我们驾驶、工作和生活的方式。ＣＲＩＳＰＲ（也不是第一种基因组编辑技术，但它）让困难的过程变得便宜可靠，有着令人难以置信的精确度”。

今年，ＣＲＩＳＰＲ技术在多个方向迈出意义重大的一步。首先，成功打造“基因驱动”系统。“基因驱动”意指将从外部引入的基因快速在群体中扩散，被认为具有非常广阔的应用前景，如根除疟疾、登革热等虫媒疾病、消灭或控制入侵物种等。今年１１月，美国科学家宣布利用这种系统研制出一种携带抗疟疾基因并能将该基因传给后代的转基因蚊子。

其次，中国中山大学黄军就等人今年４月披露，首次利用ＣＲＩＳＰＲ技术成功修改人类胚胎的一个基因，阻止这一基因上的突变导至地中海贫血症。

第三，哈佛大学研究人员利用ＣＲＩＳＰＲ技术一次性敲除猪细胞中６２个逆转录病毒基因，从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关，为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。参与研究的杨璐菡告诉新华社记者：“ＣＲＩＳＰＲ技术的诞生，让我们可以高效、大规模编辑猪的基因，从而给异种器官移植工作带来了曙光。”

ＣＲＩＳＰＲ由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Ｃａｓ９，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导ＲＮＡ（核糖核酸）。一些科学家用灭活版本的Ｃａｓ９蛋白与向导ＲＮＡ结合，改造出只有精确定位功能的ＣＲＩＳＰＲ技术，可用来关闭或打开几乎任何单个基因，或者精细地调控它们的活跃程度。这也被视为令人激动的一个研究方向。

杨璐菡说：“在我看来，基因革命有两波热潮，第一个浪潮是读基因，也就是所谓的基因测序；第二波，就是编辑基因组。从科技发展的角度来说，我觉得ＣＲＩＳＰＲ技术只是基因修改技术的开端，我们在工具的性能和应用上还有很大想象空间。”

ＣＲＩＳＰＲ技术让过去许多不可能的想法变成可能，但它也是一把双刃剑，既能帮助修改致病突变、预防出生缺陷，也预示着在遥远的未来，父母可以按“订单”生育孩子，而“定制婴儿”是许多人认为不应跨越的界限。例如，尽管中山大学黄军就利用ＣＲＩＳＰＲ技术成功修改人类胚胎基因时使用的是医院丢弃的异常胚胎，而且没有活性，但这一消息仍引发争议与批评，一些人由此呼吁暂缓甚至禁止基因编辑研究。

正是在这种大背景下，给基因编辑研究定“规矩”被迅速提上日程。１２月初在华盛顿召开的人类基因编辑国际峰会就专门讨论了人类基因编辑技术的伦理禁区。峰会就此达成共识：对早期人类胚胎或生殖细胞进行基因编辑研究是有必要的，应该继续进行下去，但前提条件是，被修改的细胞不得用于怀孕目的。包括美国在内的一些国家，都禁止政府资金支持生殖目的的基因编辑研究。

展望未来，ＣＲＩＳＰＲ技术有着帮助治疗人类诸多遗传疾病的巨大潜力和好处，但也有可能给人类遗传基因资源带来一定的风险和不确定性。因此，理应在规范前提下，谨慎发展和完善这项技术，并开展相关基础研究工作。正如《科学》杂志执行新闻编辑约翰·特拉维斯所言：“科学家们梦想能操纵基因，ＣＲＩＳＰＲ如今让它成为现实，它的能力令人极其兴奋。情况就是这样。无论好坏，我们现在都生活在ＣＲＩＳＰＲ的世界里。”

来源：新华网