中国精准医疗正大步向前，成为美国强劲对手

纳兰烙烙

当前，以美国为首，中国和欧洲为代表的精准医疗产业集群正在形成。中国在精准医疗领域政策发布非常密集，对基因编辑等技术给予大量支持。并将精准医疗上升为国家战略，计划在2030年投入600亿元。至此，精准医疗在中国已经上升为了“国家战略”。

近年来，以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术为生命医学带来革命性变化，人们对基因编辑、基因治疗等新技术寄予厚望，期待在临床治疗方面大放异彩、攻克顽疾难症。

2018年1月，美国宣布将在未来6年出资1.9亿美元，支持体细胞基因编辑研究，以开发安全有效的基因编辑工具，治疗更多人类疾病。美国不惜重金发展基因编辑技术，显然对该技术十分看好。近两年，中国在精准医疗领域政策发布也非常密集，对基因编辑等技术给予大量支持。

具体要发展精确或定量化的新型基因操作技术，真核生物细胞的基因（组）编辑技术，在工业生产和环境保护等方面具重要应用价值的新型微生物基因重组技术，促进多种基因（组）编辑手段的融合，重视基因操作的效率和通量，提高易操作性，降低脱靶性，扩大应用范围。

据了解，2016至2020年全球精准医疗市场规模将以每年15%的速率增长。预计2020年全球精准医疗市场规模将破千亿，达到1050亿美元，“基因剪刀”将是撬动千亿级大市场的一把钥匙。

相关公司：

CaribouBiosciences，2011年10月成立的美国公司，致力于将CRISPR-Cas9技术应用在基因治疗、农业生物技术、生物研究和工业生物技术等四大领域。其公司联合创始人Jennifer Doudna是基因编辑的大牛，公司高管也曾任职于杜邦、孟山都等著名农业生物科技公司。Caribou Biosciences目前共获得4446万美元融资，诺华制药也是众多投资者之一。

IntelliaTherapeutics成立于2014年11月，由CaribouBiosciences和Atlas Venture联合创办。2016年5月，Intellia Therapeutics成功在纳斯达克IPO。Intellia Therapeutics主要关注体内疗法，例如转甲状腺素蛋白淀粉样变性、α1-抗胰蛋白酶缺乏症和乙肝病毒；体外疗法，例如血液干细胞移植和CARTs等。诺华当初也领投了Intellia Therapeutics的A轮，随后与其建立广泛合作，将CAR-T技术与CRISPR-Cas9基因组编辑技术相融合，开发新的癌症疗法，研究镰状细胞病、β-地中海贫血等造血干细胞相关疾病。

EditasMedicine由风云人物张锋等创办，也是最早IPO的基因编辑公司。2015年与CAR-T巨头Juno Therapeutics开展独家合作，涉及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等研究。Editas Medicine曾获得比尔盖茨、谷歌等投资，该公司最先进的技术是莱伯先天性黑蒙式10治疗方案（LCA10）。

CRISPRTherapeutics是第三家美股上市的基因编辑公司，总部位于瑞士，在美国做研发，在英国伦敦开展业务。CRISPR Therapeutics与拜耳、Vertex制药公司建立战略合作，开发亟需药物。CRISPR Therapeutics专注于将CRISPR-Cas9技术临床应用于囊肿性纤维化、失明、血液病及先天性心脏病等领域。

eGenesis，由29岁北大才女杨璐菡和她的导师在2015年联合创办。杨璐菡此前在《科学》杂志上发表论文，介绍一种新的基因编辑技术，能清除猪基因组中可能有害的病毒基因，为猪器官移植人体破除关键障碍。据悉，eGenesis首先通过基因编辑技术消除猪基因组内的内源病毒（PERV），解决异种移植的首要安全隐患；其次选定若干重要免疫节点，并优化节点，以解决猪和人的免疫不兼容性。该技术一旦真正成熟，巨大的商业价值不容小觑。

中国成美国强劲对手

虽然美国基因编辑水平位于世界前列，但中国在该领域的技术同样世界领先，美媒甚至称“中国基因编辑技术发展令美国望尘莫及”。2018年1月23日媒体报道，杭州肿瘤医院院长兼肿瘤医生吴式琇从去年3月起，就尝试用CRISPR-Cas9技术治疗食道癌患者。

中国作为全球第一个将CRISPR用于人体试验的国家，迄今至少有86名中国患者接受了基因编辑治疗。而美国之所以丧失领先优势的主要原因是美国监管更严，需要通过种种风险评估与安全检查，在尽可能保证患者安全的前提下，才能实施基因编辑治疗。毫无疑问，中国将成为美国基因编辑技术的强劲对手。

不完全统计，中国涉及基因编辑的企业有21家，大多数以技术支持和服务外包为主，客户来源医疗机构、企业、科研院所与高校等，可见基因编辑技术本身在国内发展较为成熟，接受度较高。

分析未来基因编辑发展趋势，首先基因编辑技术与CAR-T联合，有望成为免疫治疗的突破口。2015年，曾报道基因编辑结合CAR-T技术，成功挽救1名白血病孩子的生命。其中就使用了由Cellectis公司生产的经TALEN编辑后的T细胞；而作为CAR-T最早的实践者，诺华也频频投资CRISPR基因编辑公司并与之合作，也是希望能在肿瘤治疗领域有所突破，比如解决异体T细胞表面抗原引起的排异反应，让经改造的细胞回输毫无障碍就是目标之一，心愿一旦达成，CAR-T的商业化难题将随之解决。

其次，中国为占领基因编辑技术制高点，在政策监管方面较为宽松，为技术发展提供足够空间。2016年7月，四川华西医院伦理委员会批准了卢铀团队的临床试验研究，成为全球首例CRISPR临床试验。当时卢铀表示，该研究仅仅是评价治疗安全性，至于是否有效或广泛可应用于临床，还难以确定。可见，在政策支持下，中国医疗机构有机会实施更多临床试验，证实安全性和有效性后，有望率先推出基因编辑的癌症治疗方案。

实际上，基因编辑技术目前仍在不断探索、改造和升级当中，很难说如今的任何一种基因编辑技术已完全成熟。CRISPR系统最早发现于细菌当中，2018年1月30日《科学》杂志刊文称，科学家又发现了超10种的细菌免疫机制，它们都是富有潜力的分子工具。当研究机制更深入透彻，将可能替代CRISPR，成为更可靠好用的工具。所以未来基因编辑技术还将不断推陈出新，带给人类更多惊喜。

来源：亿欧网 / 编辑：孙旭光