震惊！贺建奎发布最新文章！再探基因编辑的未来，以及我们该如何划定遗传学的边界！

风云

前些天，“基因编辑婴儿”事件主角贺建奎，因为其在社交平台的“抽象”发言，又在网络上 了一次，不了解的朋友可以看一下我们之前的推文。
自称“基因编辑先驱”的贺建奎，现在在国外搞起了抽象....
2025年5月7日，贺建奎在社交平台发布最新消息，其撰写了一篇最新文章：X-Men: Where Do We Set the Borderlines of Genetics? （X战警：我们该如何划定遗传学的边界？），并询问网友其应该发表在哪里...


该文章主要内容为：
“呼吁全球对人类生殖系基因编辑进行负责任的监管，提出通过国际条约、优先治疗的临床部署、利用CCR5编辑控制HIV、建立公私合作基金以及加强公众参与和教育等具体政策建议。旨在安全、公平且有效地利用基因编辑技术来减轻遗传性疾病和传染病的负担，并强调必须在伦理和法律框架内进行，造福全人类。”
以下是文章全文，在文末也有翻译版本，大家感兴趣的可以看一下：


















中文译文（大模型翻译）
人类的未来
X战警：我们该如何划定遗传学的边界？
目标声明：
本文旨在整合世界论坛小组“X战警：我们该如何划定遗传学的边界？”专题研讨会的主要见解和政策方向，并将其转化为针对国家和国际层面基因技术监管的可操作、合乎伦理且法律上一致的建议。其目标是明确界定哪些基因干预措施应被允许、限制或禁止的法律边界——在创新与人权、生物伦理和社会责任之间取得平衡。
执行摘要（4-5页）
人类正处于一个转折点。基于CRISPR的基因编辑技术、经济的胚胎培养技术以及快速下降的DNA测序成本的融合发展，使得经济高效地纠正影响全球超过3.5亿人的单基因疾病成为可能。在美国，2019年这些疾病的成本估计接近1万亿美元。此外，大多数罕见病缺乏有效治疗方法。
出生后疾病治疗面临“埃鲁姆定律”的挑战，研发效率呈指数级下降，且新型疗法成本高昂，例如治疗血友病的体细胞基因编辑疗法价格高达350万美元。
贺建奎博士2018年对人类胚胎CCR5基因的编辑引发了全球伦理反思，并促使人们制定更清晰的治理框架。初步报告显示，这些基因编辑婴儿在六岁时健康，并获得了对某些HIV毒株的抵抗力，但这些报告仍待独立验证。全球调查显示，多数人支持预防严重疾病的生殖系基因编辑，但对增强目的持保留态度。公众信任依赖于明确的医学益处。
现代精准编辑工具和贺建奎博士的先例为大幅减轻遗传性和传染病负担提供了前所未有的机遇。本分析分为四个部分：
形势（背景）：
慢性病治疗成本激增，治疗可及性差距扩大，高成本的体细胞基因疗法难以惠及最需要的人群。
问题（挑战与影响）：
遗传性疾病负担、不可持续的终身治疗成本、生殖选择权的不平等以及治疗创新进展缓慢，可能阻碍进步并加剧全球健康差距。
需求与解决方案：
通过分阶段、负责任监管的生殖系基因编辑项目（从严重单基因疾病入手，借鉴HIV抗性编辑模型），并建立确保安全、公平和透明的国际治理架构，可以直接缓解每个挑战。
立法：
概述了当前的国际和国家监管格局。
1. 形势（背景）
当前全球健康格局的特点是慢性病治疗成本不断攀升，各国之间的治疗可及性差距日益扩大，以及数百万美元的体细胞基因疗法虽已获批，但对最需要帮助的人群而言仍然遥不可及。
2. 问题（挑战与影响）

• 持续存在的遗传性疾病负担：
  超过10,000种单基因疾病影响全球超过3.5亿人。近三分之一的婴儿出生时带有出生缺陷，先天性异常已成为许多中低收入国家婴儿死亡的主要原因。
  

• 影响：
  若不干预，这些疾病将持续产生医疗成本、生产力下降和情感困境。传统筛查和体外受精结合植入前遗传学诊断成本高昂，限制了其可及性。
  
• 不可持续的终身治疗和药物成本：
  艾滋病毒和镰状细胞病的终身治疗成本高昂，体细胞基因治疗的治愈方案价格已超过300万美元，对大多数中低收入国家而言无法承受。
  
• 影响：
  不断攀升的成本挤占了预防保健资金，加剧了全球差距。高成本的个体化体细胞基因编辑对中低收入国家不具经济可行性。
  
• 生殖自主权的不平等：
  获得胚胎筛选或捐赠配子的机会在全球范围内分布不均，导致携带隐性遗传疾病的家庭面临困境。
  
• 影响：
  健康不平等现象代代相传，违背了可持续发展目标3，并削弱了社会凝聚力。
  
• 缓慢的临床转化流程：
  监管不确定性抑制了对生殖系特异性递送系统的投资，公共部门研发项目分散。
  
• 影响：
  突破性进展受阻，可能导致该领域被不受监管的机构掌控或产生高昂的私人解决方案。
  

3. 需求与解决方案

• 国际生殖系基因编辑条约
  

• 理由：
  贺建奎事件后出现的宽泛禁令扼杀了合法研究，使患者失去潜在的治疗机会。国际条约应设定具体的技术性、具有约束力的安全阈值，规范知情同意，并创建一个全球胚胎编辑登记系统，以重塑信任和兴趣。应永久禁止将生殖系基因编辑用于军事、美容、监视或其他优生学目的。
  
• 缓解措施：
  协调法规，防止伦理倾销。公共登记系统促进透明度和安全监督。为有害应用划定底线。
  
• “治疗优先”编辑技术的阶段性临床部署
  
• 理由：
  从符合严重性、早发性、单基因病因和经过充分验证的编辑技术（校正效率>90%，脱靶效应可忽略不计）的疾病入手，例如β-地中海贫血、镰状细胞病和脊髓性肌萎缩症。
  
• 缓解措施：
  从家族谱系中根除目标疾病，消除终身治疗成本，并在受控队列中验证安全性。
  
• CCR5-Δ32/Δ32胚胎编辑用于HIV疫情控制
  
• 理由：
  贺建奎的研究表明CCR5基因在胚胎中可被功能性敲除。在HIV母婴传播率高且抗逆转录病毒治疗覆盖率低的地区，编辑生殖细胞以复制天然存在的Δ32/Δ32基因型可以赋予可遗传的免疫力。
  
• 缓解措施：
  将艾滋病从终身管理转变为在后代中不再发生的疾病，大幅减轻抗逆转录病毒治疗负担。
  
• 公私合作生殖系人类福祉基金
  
• 理由：
  调整私营市场激励机制，优先发展一次性治愈技术和公共卫生事业，通过对畅销生物药品的销售征税，为生殖系疗法的开放获取研究提供资金，并资助中低收入国家患者获得这些疗法。
  
• 缓解措施：
  激励和资助惠及后代的治疗和疾病根除方案，降低技术壁垒，加速临床转化。
  
• 包容性公众参与和教育框架
  
• 理由：
  部署公民议事会、互动数字平台和课程模块，提供平衡信息，借鉴贺建奎实验的经验教训，以锚定社会讨论。
  
• 缓解措施：
  在社会层面建立知情同意基础，确保项目的民主合法性。
  

附件
本文旨在整合世界经济论坛“X战警：我们该如何划定遗传学的边界？”专题讨论小组的关键见解和政策方向，并将其转化为可操作的、伦理上合理且法律上一致的国家和国际层面基因技术监管建议。
详细背景
过去十年，CRISPR碱基编辑等精确编辑技术和高通量全基因组测序技术的发展，使得一代之内消除影响全球约3.5亿人的数千种单基因疾病在技术和经济上成为可能。罕见病造成了巨大的宏观经济损失。传统药物研发效率放缓与不断增长的疾病成本形成对比。贺建奎博士对CCR5基因编辑胚胎的诞生证明了生殖系基因编辑的可行性。公众对预防疾病的生殖系基因编辑持支持态度，但对增强目的持谨慎态度。因此，负责任监管的生殖系基因干预是减少遗传病负担、控制治疗支出和预防未来传染病威胁的有力手段。
详细政策选项
政策选项1：国际生殖系基因编辑安全条约

• 为何如此？
  2018年CCR5基因编辑事件后的仓促禁令阻碍了合法研究，并将一些研究人员推向监管宽松地区。
  
• 具体措施：
  在世界卫生组织主持下，谈判达成具有约束力的条约，设定量化安全护栏、统一知情同意规范、创建公开的全球胚胎编辑登记系统。禁止将生殖系基因编辑用于非治疗目的。
  

政策选项2：“治疗优先”生殖系治愈计划

• 为何如此？
  单基因疾病影响广泛，传统体外受精结合植入前遗传学诊断成本高昂，而体细胞基因治疗成本难以承受。
  
• 具体措施：
  建立由美国主导的联邦快速审批通道，许可针对特定“优先基因”（如HBB、SMN1）的严格监管的胚胎编辑试验，要求高编辑效率和低脱靶率。临床级别基因编辑器通过非营利性试剂库分发以控制成本。建立长达50年的上市后登记系统以研究代际影响。
  

政策选项3：CCR5-Δ32免疫接种倡议

• 为何如此？
  在不干预的情况下，HIV母婴传播率高，终身治疗成本巨大。贺建奎的实验证实了携带CCR5-Δ32/Δ32基因型的胚胎是可行的。
  
• 具体措施：
  在母婴传播率高且抗逆转录病毒治疗覆盖率低的地区，授权进行可遗传的CCR5基因敲除。区域伦理委员会负责审查，编辑出生的儿童将被纳入为期50年的多国多中心安全登记系统。
  

政策选项4：公私合作生殖系人类福祉基金

• 为何如此？
  一次性体细胞基因治疗成本高昂，转向永久性解决方案可以减轻纳税人负担并缓解全球贫困。
  
• 具体措施：
  对畅销生物制剂征收附加税，由美国国立卫生研究院和行业联盟共同管理，为高保真基因编辑器、安全递送载体和自动化胚胎质控项目提供开放许可资助，并支持早期临床试验。参与公司根据其开放许可技术的应用获得税收减免。基金还将资助中低收入国家患者获得生殖系疗法。
  

政策选项5：包容性公众参与和教育框架

• 为何如此？
  确保生殖系基因编辑项目获得持续的民主合法性。
  
• 具体措施：
  部署公民议事会、互动数字平台和课程模块，提供平衡信息，借鉴贺建奎实验的经验教训。
  

立法
监管格局

• 联合国教科文组织（UNESCO）：
  承认基因编辑的人权维度，但将执法权下放给各国，导致监管不一致。
  
• 世界卫生组织（WHO）专家咨询委员会：
  发布了全球治理框架和建议，支持建立国际研究登记系统，但未能提出具有约束力的条约。
  
• 美国食品药品监督管理局（FDA）/生物制品审评与研究中心（CBER）：
  将基因编辑产品视为生物制品，受现有细胞和基因治疗法规约束，指南主要针对体细胞治疗。
  

后记
基因编辑技术的飞速发展的确带来了很多的机遇，尤其是在基因治疗领域。但是，并不能在没有框架和限制的条件下随意使用，要对基因编辑技术保持一颗敬畏的心，任何微小的偏差都可能带来难以预测的后果。

作为一名行业相关者，我们绝不能因为技术的进步而丧失审慎和警惕，更不能为了追求短期利益而忽视长期的潜在影响。要在技术安全、伦理安全和社会公平的基础之上，去开展相关研究！我们希望基因编辑技术的发展能够越来越好，也期待相关领域的政策制定越来越完善，为这项革命性技术保驾护航，为人类健康带来福祉！
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