为免疫艾滋病疾病，基因编辑人类可以吗？

青草

为免疫艾滋病疾病，基因编辑人类可以吗？
2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣布一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生，由于这对双胞胎的一个基因（CCR5）经过修改，她们出生后即能天然抵抗艾滋病病毒HIV，这一消息迅速激起轩然大波，震动了世界。
2019年1月21日，广东省成立专责调查组，认定贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，实施国家明令禁止的人类胚胎基因编辑活动。
2019年2月23日，贺建奎被捕。
2019年12月30日，贺建奎被判有期徒刑3年，罚款人民币300万元。
一、人类胚胎基因编辑的风险有多大？
自CRISPR基因编辑技术问世以来，外界对它在疾病治疗上的应用寄予厚望。但过去多项研究表明，基因编辑可能导致远离目标区域的突变，造成大规模的、非预期的染色体混乱。科学界认定，需要更加谨慎对待生殖系编辑。
世卫组织委员会也指出，虽然基因编辑技术可以避免遗传性疾病，但也可能污染整个人类基因库，带来更大的安全和伦理问题。基因编辑技术在可能治疗人类多种疾病的同时，其脱靶性也会暴露更多风险，例如Cas9基因编辑，可能会导致肿瘤。
‌CRISPR/Cas9基因编辑技术的脱靶率问题一直是其应用中的关键挑战之一‌。最高脱靶率50%，使用最新技术最低也有10%的脱靶率。



脱靶效应是指基因编辑工具在切割目标基因的同时，也会错误地切割非目标基因位点，这可能导致不可预知的后果。
脱靶效应的原因及影响

脱靶效应的主要原因包括：

• ‌序列相似性‌：目标基因和非目标基因之间存在序列相似性，导致CRISPR/Cas9系统无法准确区分。
  
• ‌引导RNA的设计‌：引导RNA的设计不当或错误可能导致切割非目标基因。
  
• ‌Cas9酶的活性‌：Cas9酶的切割活性过高，容易误切其他基因位点‌。
  

人类基因组含有约31.6亿个DNA碱基对，人类共有超过2.1万个蛋白质编码基因。脱靶10%，意味着2千个蛋白质编码基因被CRISPR/Cas9错误切割，可能会造成蛋白质活性降低或功能改变，可能对人体正常功能造成巨大危害。
你想想身体的10%的蛋白质功能都不正常，对人体功能包括发育有多大影响。这是多么可怕啊，
这位教授真的是无知者无畏啊。
二、露露和娜娜这两名克隆宝宝最后会怎么样呢？

目前可公开的信息来看，露露与娜娜目前还活着，并且过着与常人无异的生活，已经能够独立吃饭，并且免疫系统也非常强大。但为了不影响到孩子的正常生活，减少社会舆论对他们的影响，社会大众和我们还是应该保护好他们的隐私，让他们正常生活，此次的试验是不负责任的，但孩子是无辜的。
例如Cas9基因编辑，可能会导致肿瘤。所以露露和娜娜在成长中，最大的问题是可能容易患上肿瘤，对生命产生巨大威胁。也许她们已经不在了，也许还在。
基因编辑技术会改变人类胚胎的基因组，会传递给后代，改变后代特征吗？
露露和娜娜如果能正常结婚，生小孩，小孩因为是夫妻双方的DNA结合，丈夫的正常DNA可以替换掉女方被CRISPR/Cas9错误切割的DNA，所以她俩的基本小孩不受影响。不会改变人类未来的基因组，不会传递给后代改变后代特征。她们的后代也不会有 天然抵抗艾滋病病毒HIV的基因。

原文地址：https://zhuanlan.zhihu.com/p/28057920173